- La recomendación se basó en un estudio de fase II/III que, después de 18 meses de seguimiento, demostró tasas de éxito de hasta un 96%, tanto en las fases tempranas como en las avanzadas de b. gambiense, la forma más común de la enfermedad del sueño.
- La terapia, administrada en una dosis única de tres comprimidos, podrá ser una alternativa más sencilla a los tratamientos más largos y complejos, y contribuir al objetivo de la Organización Mundial de la Salud (OMS) de eliminar la enfermedad hasta el 2030.
- Sanofi donará el medicamento a la OMS a través de su brazo filantrópico, Foundation S.
Kinshasa / París / Ginebra / Ámsterdam – 27 de febrero de 2026. El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP por sus siglas en inglés) de la Agencia Europea de Medicamentos ha emitido un dictamen favorable sobre Acoziborole Winthrop (acoziborol) como un tratamiento oral de dosis única para la enfermedad del sueño gambiense en fases iniciales y avanzadas, en adultos y adolescentes de 12 años o más que pesen al menos 40 kilogramos.
Una opinión positiva del CHMP a través del procedimiento EU-M4all representa un firme respaldo a que el medicamento cumple con las normas de la UE. Esta vía, que involucra expertos en enfermedades de la OMS y reguladores de países endémicos, está reservada a medicamentos de alta prioridad destinados a enfermedades con necesidades médicas no atendidas. Esta decisión respaldará la aprobación reglamentaria del tratamiento en la República Democrática del Congo (RDC) y sentará las bases para una revisión de las directrices de la OMS sobre el tratamiento de la enfermedad del sueño. Esta actualización podrá resultar en un acceso más amplio al medicamento en otros países endémicos de África Central y Occidental.
Una vez aprobado en países endémicos, el medicamento, desarrollado conjuntamente por la iniciativa Medicamentos para Enfermedades Desatendidas (DNDi por sus siglas en inglés) y Sanofi, podrá representar un avance significativo con relación a las terapias actuales. Los tratamientos existentes requieren un ciclo de 10 días de medicación oral o una combinación de inyecciones y terapia oral para los casos avanzados.
Transmitida por la picadura de una mosca tse-tsé infectada, la tripanosomiasis humana africana, comúnmente conocida como enfermedad del sueño, es casi siempre mortal si no se trata. En la fase inicial de la enfermedad, las personas tienen dolores de cabeza o fiebre. En la fase avanzada, el parásito atraviesa la barrera hematoencefálica e invade el sistema nervioso central, provocando síntomas conductuales, cognitivos y neurológicos, como convulsiones, trastornos del sueño, agresividad, confusión, letargo y, en última instancia, la muerte.
«En solo 20 años, hemos pasado de tratamientos complicados, incluyendo derivados del arsénico con graves efectos secundarios, a la situación actual, en la que una terapia de una sola dosis en un día puede curar a los pacientes de forma segura», afirma Luis Pizarro, médico y director ejecutivo de DNDi. «Este avance es una prueba del poder transformador de la ciencia colaborativa y nos acerca finalmente a la eliminación de la enfermedad del sueño, que ha causado la muerte de millones de personas en el continente africano en el último siglo.»
DNDi llevó a cabo un estudio pivotal de fase II/III en la República Democrática del Congo y Guinea, en colaboración con los programas nacionales de control de la enfermedad del sueño, mientras que Sanofi se encargó del proceso de aprobación reglamentaria. La opinión positiva del CHMP se basa en datos clínicos y no clínicos proporcionados por los socios, con eficacia y seguridad respaldadas por el estudio de fase II/III, publicado en la revista médica The Lancet Infectious Diseases, que demostró tasas de éxito a los 18 meses de hasta el 96% en ambas etapas de la enfermedad, con un buen perfil de seguridad.
«El desarrollo del acoziborol y el dictamen científico positivo de hoy son una victoria para la ciencia coordinada por África, que ha sido posible gracias a los médicos e investigadores africanos que han llevado a cabo investigaciones farmacéuticas de vanguardia en algunas de las zonas más remotas y de difícil acceso del continente», afirma el Dr. Erick Miaka, director del programa nacional de control de la enfermedad del sueño de la República Democrática del Congo.
En 1998, se registraron casi 40.000 casos de enfermedad del sueño gambiense, con una estimativa de 300.000 casos sin diagnosticar. En aquella época, el único tratamiento disponible para los pacientes en fase avanzada de la enfermedad era un derivado del arsénico inyectable, con graves efectos secundarios. Más de dos décadas de inversión en nuevas herramientas terapéuticas dieron como resultado tratamientos cada vez más mejores, incluida la terapia combinada de nifurtimox y eflornitina en 2009 y el primer tratamiento oral con fexinidazol en 2018. En 2024, se notificaron menos de 600 casos de la enfermedad.
«Sanofi ha mantenido un compromiso inquebrantable, durante décadas, con la lucha contra la enfermedad del sueño, trabajando al lado de DNDi, la Organización Mundial de la Salud y otros socios en una de las colaboraciones público-privadas más duraderas y exitosas en el ámbito de la salud», afirma Audrey Duval, vicepresidenta ejecutiva de Asuntos Corporativos de Sanofi. «Juntos, hemos contribuido a reducir los casos a mínimos históricos —logrando una notable reducción de 98% desde 2001— al dar prioridad a los pacientes e invertir en innovación donde más se necesita. El acoziborol hace parte de este legado y representa un paso decisivo hacia la erradicación de la enfermedad del sueño gambiense hasta el 2030.»
Sanofi donará Acoziborole Winthrop a la OMS a través de su organización filantrópica, Foundation S – The Sanofi Collective. El medicamento estará disponible de forma gratuita para los pacientes.
Otro estudio en curso en la República Democrática del Congo y Guinea está investigando el uso de Acoziborole Winthrop para el tratamiento de niños de 1 a 14 años.
Acerca del programa de DNDi para el desarrollo del acoziborol
El programa de DNDi para el desarrollo del acoziborol contó con el apoyo de subvenciones del Ministerio Federal de Investigación, Tecnología y Espacio (BMFTR) a través del KfW, Alemania; la Fundación BBVA (a través del Premio Fronteras del Conocimiento en Cooperación al Desarrollo); el Ministerio de Asuntos Exteriores de los Países Bajos (DGIS); la Asociación de Colaboración en Ensayos Clínicos entre Europa y los Países en Desarrollo (programa EDCTP2), con el apoyo de la Unión Europea; Global Health EDCTP3 y sus miembros; la Fundación Gates; Médicos Sin Fronteras Internacional; la Agencia Noruega de Cooperación para el Desarrollo, el Ministerio de Asuntos Exteriores de Noruega, como parte de la contribución en especie de Noruega a EDCTP2; la Agencia Suiza para el Desarrollo y la Cooperación (SDC); la Secretaría de Estado de Educación, Investigación e Innovación (SERI) de Suiza; la Fundación Stavros Niarchos; la Agencia Española de Cooperación Internacional para el Desarrollo (AECID); UK International Development; y otras fundaciones privadas y particulares.
Acerca del programa sobre la enfermedad del sueño de DNDi
Acoziborole Winthrop es la primera entidad química nueva de dosis única oral que se ha obtenido en el programa de optimización de compuestos líderes de DNDi para la enfermedad del sueño. Comenzó con un hallazgo («hit») inicial identificado en la biblioteca química de Anacor Pharmaceuticals, que fue adquirida por Pfizer en 2016. La estructura inicial se optimizó posteriormente con Scynexis y la Universidad Pace, y luego fue seleccionada como candidata para el desarrollo y para estudios de seguridad de fase I, que se llevaron a cabo con éxito en Francia, el Reino Unido y Malasia.
Acoziborole Winthrop es la última innovación fruto de más de dos décadas de esfuerzos innovadores por parte de DNDi, Sanofi y sus socios. En 2009, desarrollaron una combinación de fármacos existentes conocida como NECT, que resultó sumamente eficaz y con un buen perfil de seguridad. Sanofi y Bayer crearon un programa de donaciones para que NECT se distribuyera de forma gratuita a los países endémicos a través de la Organización Mundial de la Salud (OMS), lo que mejoró radicalmente las opciones de tratamiento para los pacientes.
Posteriormente, DNDi, Sanofi y sus socios desarrollaron el fexinidazol, que en 2018 se convirtió en el primer tratamiento totalmente oral disponible para la enfermedad del sueño gambiense. Este tratamiento de 10 días ya está disponible en todos los países donde la enfermedad del sueño es endémica.
Acoziborole Winthrop podrá administrarse en una sola dosis oral, sin necesidad de hospitalización sistémica ni supervisión del tratamiento en el domicilio. Esto significa que podría convertirse en una herramienta importante en los esfuerzos destinados a erradicar definitivamente la enfermedad del sueño.
Acerca de DNDi
La iniciativa Medicamentos para Enfermedades Desatendidas (DNDi, por sus siglas en inglés) es una organización sin ánimo de lucro dedicada a la investigación médica que descubre y desarrolla tratamientos seguros, eficaces y asequibles para poblaciones desatendidas. DNDi está desarrollando medicamentos para la enfermedad del sueño, la leishmaniasis, la enfermedad de Chagas, la ceguera de los ríos, el micetoma, el dengue, el VIH pediátrico, la meningitis criptocócica y la hepatitis C. Sus prioridades de investigación incluyen la salud infantil, la equidad de género y la investigación y el desarrollo con perspectiva de género, y las enfermedades afectadas por el cambio climático. Desde su creación en 2003, DNDi ha colaborado con socios públicos y privados de todo el mundo para brindar nuevos tratamientos para seis enfermedades mortales, salvando millones de vidas. El acoziborol es el 14o tratamiento producido por DNDi. dndi.org
Acerca de Sanofi
Sanofi es una compañía biofarmacéutica orientada a la investigación y el desarrollo y potenciada por la inteligencia artificial, comprometida con mejorar la vida de las personas y alcanzar un crecimiento sostenible. Aplicamos nuestro profundo conocimiento del sistema inmunitario para crear medicamentos y vacunas que tratan y protegen a millones de personas en todo el mundo, con una cartera de desarrollo innovadora que podría beneficiar a muchos millones más. Nuestro equipo se guía por un propósito: perseguimos los milagros de la ciencia para mejorar la vida de las personas; esto nos inspira a impulsar el progreso y generar un impacto positivo en nuestra gente y en las comunidades a las que servimos, abordando los desafíos sanitarios, medioambientales y sociales más urgentes de nuestro tiempo. Sanofi cotiza en EURONEXT: SAN y NASDAQ: SNY
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