La organización de investigación médica sin ánimo de lucro Drugs for Neglected Diseases initiative (DNDi) celebra una nueva subvención del Global Health Innovative Technology Fund (GHIT Fund) por aproximadamente 99 millones de JPY (unos 0,6 millones de EUR) para un proyecto colaborativo con la Universidad de Nagasaki, la Universidad de Dundee y Eisai Co., Ltd. (Eisai). El proyecto busca mejorar la tasa de éxito en el descubrimiento de fármacos contra la enfermedad de Chagas al permitir identificar antes a los candidatos a fármaco más prometedores.
La enfermedad de Chagas es una enfermedad tropical desatendida (ETD) que afecta a unos 8 millones de personas, principalmente en América Latina. Puede provocar complicaciones cardíacas graves años después de la infección y puede ser mortal si no se trata. Aunque existen tratamientos, estos requieren esquemas largos y tienen efectos secundarios importantes, lo que contribuye a una baja adherencia. No se ha demostrado que los tratamientos actuales sean eficaces en las etapas crónicas sintomáticas de la enfermedad. Sigue siendo urgente contar con medicamentos más seguros, más eficaces y más fáciles de usar para los pacientes, en particular para quienes tienen una infección crónica sintomática.
Uno de los principales retos en el descubrimiento de fármacos contra el Chagas es identificar, en etapas tempranas, compuestos capaces de eliminar el parásito que causa la enfermedad. Muchos candidatos que parecen prometedores en las pruebas de laboratorio estándar iniciales fracasan más adelante en el proceso de desarrollo porque no logran eliminar por completo el parásito. Esta alta tasa de abandono aumenta los costes de desarrollo y retrasa la llegada de mejores tratamientos a los pacientes.
Este proyecto, respaldado por el GHIT, pretende aumentar la tasa de éxito en el descubrimiento de fármacos contra el Chagas mediante el desarrollo de herramientas y enfoques innovadores que permitan identificar con mayor fiabilidad los compuestos con potencial para lograr la cura estéril, es decir, la eliminación completa del parásito. Al mejorar la capacidad de seleccionar a los candidatos más prometedores en una fase más temprana del proceso, el proyecto busca reforzar la eficiencia general del desarrollo de fármacos contra el Chagas y acelerar el avance hacia nuevos tratamientos.
Un aspecto innovador clave del proyecto es el desarrollo de ensayos de alta sensibilidad capaces de detectar un número reducido de parásitos supervivientes que los métodos convencionales podrían no identificar. Se espera que estas herramientas ofrezcan indicios más tempranos y precisos sobre si un candidato a fármaco puede lograr la cura estéril, lo que reduciría el riesgo de fracasos costosos en etapas avanzadas. Durante el proyecto también se cribará una colección de compuestos propietaria, y los compuestos activos (hits) identificados se evaluarán con los nuevos sistemas de ensayo innovadores. El objetivo es identificar nuevas series prometedoras de compuestos dirigidos contra el parásito T. cruzi. Además, el proyecto incorpora estudios mecanísticos de combinaciones de fármacos desde una etapa temprana del descubrimiento, lo que aportará nuevos conocimientos que podrían respaldar el diseño racional de futuras terapias.
El proyecto está liderado por la Universidad de Nagasaki, que se encarga de desarrollar los métodos de cribado de alto rendimiento y de realizar estudios para investigar los mecanismos de acción de los compuestos activos. La Universidad de Dundee desarrollará y aplicará ensayos avanzados basados en imágenes para evaluar la eliminación completa del parásito. Eisai aporta una amplia biblioteca de compuestos para el cribado y apoya la implementación de los ensayos. DNDi coordina el proyecto, proporciona compuestos de referencia y ofrece orientación estratégica para apoyar el desarrollo de herramientas sólidas que impulsen la investigación sobre el Chagas y beneficien al conjunto de la comunidad científica.
Las herramientas y metodologías desarrolladas en este proyecto se compartirán de forma abierta con la comunidad investigadora mundial para apoyar los esfuerzos por mejorar las tasas de éxito en el descubrimiento de fármacos contra el Chagas, acelerar la innovación en este campo y ampliar las opciones de tratamiento para las poblaciones afectadas.
Para más información sobre la enfermedad de Chagas y el trabajo de DNDi en ella, visite: https://dndial.org/es/doencas/doenca-de-chagas/
Acerca de DNDi
Drugs for Neglected Diseases initiative (DNDi) es una organización de investigación médica sin ánimo de lucro que descubre, desarrolla y pone a disposición tratamientos seguros, eficaces y asequibles para poblaciones desatendidas. DNDi desarrolla medicamentos contra la enfermedad del sueño, la leishmaniasis, la enfermedad de Chagas, las enfermedades causadas por gusanos parásitos, el micetoma, el dengue, la meningitis criptocócica, la hepatitis C y los virus con potencial pandémico. Entre sus prioridades de investigación figuran la salud infantil, la equidad de género y la I+D con perspectiva de género, y las enfermedades afectadas por el cambio climático. Desde su creación en 2003, DNDi ha colaborado con socios públicos y privados de todo el mundo para ofrecer 17 nuevos tratamientos para seis enfermedades mortales, salvando millones de vidas.