En su opinión, ¿Cuáles son los tres logros más importantes en la cartera I + D de DNDi en el año 2016?
La primera cosa que me viene a la mente es el gran avance frente a la enfermedad del sueño africana. Hemos llegado a un hito importante para la DNDi con fexinidazol ya que es nuestra primera nueva entidad química (New Chemical Entity, por su sigla en inglés NCE) a pasar con éxito por un estudio clínico de fase II / III. No solamente eso, sino que sólo dos de un total de 390 pacientes no continuaron el seguimiento. Este es un resultado realmente sorprendente en condiciones reales de ejecución de los estudios clínicos en la República Democrática del Congo, por eso felicito los equipos clínicos. Y además del fexinidazol hay otro medicamento oral, SCYX-7158, en estudio de fase II / III, que nos ofrece mucha esperanza.
En segundo lugar, yo diría que los avances en nuestra cartera de leishmaniasis. Actualmente tenemos dos candidatos preclínicos y otras dos series en proceso de optimización, y nuestros socios han señalado hasta cuatro compuestos que están próximos de ser candidatos de desarrollo preclínico. Junto con nuestros socios, tenemos NCEs que representan seis nuevas clases de fármacos potenciales con eficacia sin precedentes contra la leishmaniasis visceral y cutánea en modelos animales. Así que en general, la cartera es muy saludable y puede transformar el escenario de tratamiento para la leishmaniasis.
Y, en tercer lugar, elegiría los grandes avances realizados por nuestro equipo que trabaja con la hepatitis C. En menos de un año conseguimos la firma de un Memorando de Entendimiento con el fabricante egipcio de medicamentos Pharco Pharmaceuticals, la construcción de una gran colaboración con los gobiernos de Malasia y Tailandia, con cerca de 190 pacientes reclutados en nuestro estudio de fase II / III.
¿Nuestras estrategias de I + D han evolucionado mucho desde la creación de la organización?
Desde el principio, hemos adoptado una estrategia en tres frentes: a corto, mediano y largo plazo. A corto plazo, significa mejorar el acceso a los medicamentos existentes, completando el registro y expandiendo el alcance geográfico de los tratamientos existentes. A medio plazo, centra la atención en el intercambio terapéutico, combinando y reformulando los tratamientos existentes para mejorarlos o para adaptarlos mejor a las condiciones del terreno y las necesidades del paciente. ASAQ para la malaria, NECT para la enfermedad del sueño, y SSG & PM para la leishmaniasis visceral son algunos de los resultados de la estrategia de corto y medio plazo.
Aun así, los tratamientos que desarrollamos son todavía insuficientes, debido a que las necesidades de I + D todavía existen. Pero, sin dudas, han salvado la vida de muchos pacientes olvidados. El impacto de NECT, por ejemplo, es revelador: el número de casos de HAT disminuyó de cientos de miles a decenas de miles, y ahora sólo restan tres mil en las zonas que tuvimos acceso.
Para otras enfermedades, el progreso ha sido más lento. Nuestro trabajo con el benznidazol pediátrico nos enseñó mucho sobre la enfermedad de Chagas. Introdujimos el uso de la PCR como una lectura de la parasitemia para avaluación de la respuesta terapéutica y tenemos esperanzas en una prueba de cura en el futuro. Utilizando, nos encontramos con que el benznidazol es muy eficaz, y por eso actualmente estamos trabajando en regímenes alternativos y combinaciones para mejorar la tolerancia.
Para el largo plazo, la estrategia de la DNDi es invertir en el descubrimiento de fármacos para producir nuevos tratamientos adecuados con mayor eficacia y tolerabilidad. Estos esfuerzos están dando sus frutos, actualmente tenemos 15 nuevas entidades químicas en nuestra cartera para todas las enfermedades de causadas por parásitos kinetoplástidos, micetoma y hepatitis C.
¿Mirando hacia el futuro, cuales son los desafíos que la DNDi debe enfrentar en un escenario más amplio de I + D?
El principal reto para los equipos de I + D de la DNDi siempre será poner a disposición nuevos tratamientos. La investigación y el desarrollo para las enfermedades infecciosas están sujetos a una alta deserción: estimamos que, de cada mil compuestos activos, sólo uno se convertirá en un medicamento registrado. Nuestra forma de mitigar esto ha ido aumentando sustancialmente nuestro número de proyectos de investigación clínica y desarrollar una estrategia integrada para el descubrimiento de fármacos, incluyendo estrategias de gestión de riesgos.
Pero nosotros creemos profundamente en el modelo de la DNDi. Tanto es así que hace unos años decidimos evaluar periódicamente cualquier posible nueva enfermedad que pueda ser añadida a la cartera de DNDi, determinar si la DNDi podría tener un impacto y si debería o no entrar en ese campo. Esperamos que esto se traduzca en inversiones para nuevas áreas de enfermedades y campos de investigación y, por lo tanto, en un número creciente de socios. Un ejemplo inmediato es la resistencia a los antimicrobianos, para la cual hemos creado en el año de 2016, la Asociación Global para la Investigación y Desarrollo de Antibióticos (GARDP) en colaboración con la OMS.
Otro desafío será continuar creando conciencia para las enfermedades que permanecen más que olvidadas, como micetoma, que é ignorada frente a brotes mortales de enfermedades virales como el Ébola. Y el acceso a los tratamientos seguirá, sin dudas, como una acción prioritaria. Todavía es necesario que los gobiernos reconozcan que algunas enfermedades, como la enfermedad de Chagas, son un problema de salud pública en sus países, y que todas las partes interesadas asuman su responsabilidad y proporcionen apoyo para asegurar que los pacientes no sean olvidados. Garantizar tratamientos accesibles para los pacientes con hepatitis C también será un desafío crítico.
Es importante recordar que la DNDi fue creada para ser parte de la solución a los pacientes olvidados. Nuestros esfuerzos siempre fueron a favor de que los gobiernos crearan un marco para que todos los actores de I + D trabajen en un modelo que sea sostenible, centrado en las prioridades de salud pública y las necesidades de los pacientes, y que asegure que los resultados de I + D sean accesibles y estén disponibles. Mientras no hay escases de informes de expertos que recomienden que se cree una estructura con estas características, no vemos suficiente acción de los gobiernos para hacer frente a todas las áreas de importancia para la salud pública. Para el futuro, este es el reto más importante y fundamental.