[Nueva Orleáns, Estados Unidos; París, Francia; Ginebra, Suiza – 9 de diciembre de 2008]
Los resultados de la Fase III del estudio clínico demuestran de manera concluyente que la Terapia Combinada a base de Nifurtimox y de Eflornitina (NECT por sus siglas en inglés) se tolera bien y resulta efectiva contra el estadío avanzado de la enfermedad del sueño causada por T. b. gambiense, una enfermedad potencialmente mortal que amenaza a 60 millones de personas en el África subsahariana.
Los resultados positivos de la Fase III del estudio clínico, que investiga un tratamiento mejorado para el estadío avanzado de la enfermedad del sueño, fueron presentados ayer en el marco del 57° congreso anual de la Sociedad Americana de Higiene y Medicina Tropical celebrado en Nueva Orleáns. Este estudio demuestra de forma concluyente que la NECT es un tratamiento seguro, efectivo y práctico.
Mortal en ausencia de tratamiento, la enfermedad del sueño (tripanosomiasis africana humana o TAH) devastó numerosas comunidades en el África subsahariana a lo largo del siglo pasado. En la actualidad, la TAH supone una amenaza para 60 millones de personas en 36 países. La enfermedad del sueño resulta difícil de diagnosticar en su estadio precoz. Es por esta razón que la mayoría de los pacientes no reciben tratamiento hasta que entran en el estadio 2 de la enfermedad, momento en que la enfermedad es más fácil de diagnosticar. En este estadío, el paciente muere si no es tratado. Las opciones terapéuticas actuales para el estadío 2 de la enfermedad del sueño o bien son tóxicos, o difíciles de utilizar en zonas rurales y remotas extremadamente pobres afectadas por la enfermedad. El aumento potencial de la resistencia a los dos medicamentos actualmente disponibles constituye también un importante motivo de preocupación.
El estudio clínico, que duró cinco años e implicó a 280 pacientes en cuatro lugares diferentes, comparó la seguridad y la eficacia de la NECT (una co-administración de nifurtimox por vía oral y de eflornitina por vía intravenosa) con la eflornitina en monoterapia, el actual tratamiento de primera línea para el estadio 2 de la enfermedad del sueño causado por T. b. gambiense en estadío avanzado. Como requisito para establecer la eficacia terapéutica en la enfermedad del sueño, se realizó un seguimiento activo de los pacientes, durante 18 meses consecutivos al tratamiento.
Los ensayos clínicos demostraron de forma concluyente que la NECT es tan bien tolerada y eficaz como la eflornitina en monoterapia. Además, la NECT es un tratamiento mucho más fácil de administrar que la eflornitina en monoterapia (que requiere 56 inyecciones repartidas en 24 horas durante 14 días) porque el número de perfusiones se reduce a 14, su frecuencia a la mitad, y la duración del tratamiento es de 10 días. La NECT se adapta mejor a la rutina de los centros de salud, 2 perfusiones cotidianas son suficientes y no son necesarias las perfusiones nocturnas.
En 2003, Epicentre y Médicos Sin Fronteras (MSF) iniciaron el estudio en Nkayi, República del Congo, junto con el Programa Nacional de Lucha contra la TAH. El ensayo, que fue realizado bajo los estándares internacionales de buenas prácticas clínicas (GCP, por sus siglas en inglès), fue ampliado a RDC por la Iniciativa Medicamentos para Enfermedades Olvidas (Drugs for FOR DISTRIBUTION Neglected Diseases initiative – DNDi),para incluir puntos adicionales de realización del estudio. Epicentre, MSF, el Instituto Tropical Suizo y el Programa Nacional de Lucha contra la TAH contribuyeron a la realización del estudio en la RDC.
“Los resultados del estudio clínico demuestran que la NECT puede reportar beneficios inmediatos en el terreno, tanto para los pacientes como para los profesionales sanitarios”, señala Emmanuel Baron, Director de Epicentre. “Las nuevas combinaciones de medicamentos existentes ofrecen una vía importante de mejora para los pacientes que padecen esta enfermedad mientras que nuevos fármacos candidatos siguen en este momento un largo proceso de desarrollo.”
La realización de estudios clínicos para la enfermedad del sueño es muy difícil debido a que los pacientes se encuentran en zonas remotas sin infraestructuras ni capacidad de investigación y con frecuencia asoladas por la guerra y disturbios civiles. A pesar del difícil desafío, el estudio de la NECT se sitúa entre los pocos estudios aleatorios completados con éxito y con 90% de los pacientes que recibieron un seguimiento activo durante los 18 meses estipulados como norma, después de haber finalizado su tratamiento.
“La NECT, que ofrecerá a los pacientes en el estadio 2 de la enfermedad del sueño un tratamiento nuevo mejorado, contribuye a reducir el uso del melarsoprol, un medicamento tóxico que acaba con la vida de 1 de cada 20 pacientes,” subraya Bernard Pécoul, Director Ejecutivo de DNDi. “Sin embargo, todavía estamos lejos del tratamiento ideal, pues se requieren perfusiones y personal de salud calificado. DNDi sigue investigando con determinación para desarrollar tratamientos innovadores que darán respuesta a las verdaderas necesidades de los pacientes olvidados.”
«Hemos avanzado mucho en el control de la enfermedad del sueño y en el acceso a medicamentos, donados a la Organización Mundial de la Salud por sanofi-aventis y Bayer Healthcare. Sin embargo, el riesgo cada vez mayor de resistencias y la complejidad en la administración de estos medicamentos pueden dificultar la viabilidad de las medidas actuales de control de la enfermedad. El Departamento de Enfermedades Tropicales Olvidadas de la OMS se compromete firmemente a hacer todo lo posible para incluir de forma oportuna la NECT en la Lista de Medicamentos Esenciales de la OMS y también para proporcionar las recomendaciones adecuadas para el uso de esta combinación terapéutica. Una vez hechas estas recomendaciones, la OMS asegurará su difusión e implementación. Somos socios de DNDi desde su fundación y esta nueva combinación medicamentosa supone un gran logro para los pacientes y representa un llamamiento claro para que los demás socios sigan investigando y desarrollando medicamentos nuevos y más seguros», afirma el Dr. Lorenzo Savioli, Director del Departamento de Enfermedades Tropicales Olvidadas de la OMS.
“Los resultados del estudio sobre la NECT infunden esperanza a médicos y pacientes del África subsahariana,” declara el Dr. Constantin Miaka Bilenge, Asesor Especial del Programa Nacional contra la TAH en República Democrática del Congo. “Buscamos un tratamiento fácil de utilizar que pueda mejorar la gestión de casos en el terreno y la NECT es una respuesta práctica.”
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Saber más acerca de la enfermedad del sueño (tripanosomiasis africana humana; TAH)
Más conocida como enfermedad del sueño, la tripanosomiasis humana Africana (TAH) es una enfermedad potencialmente mortal que amenaza la vida de 60 millones de personas en 36 países, especialmente en el África subsahariana1. La TAH afecta principalmente a adultos en edad laboral, por tanto tiene un impacto social y económico inmenso en las comunidades de los países endémicos, muchos de los cuales ya tienen que lidiar con la pobreza y conflictos armados así como con otras enfermedades de gran envergadura como la malaria. Transmitida al hombre por la mosca tsé-tsé, la THA es causada por dos subespecies del parásito protozoario Kinetoplástido Trypanosoma brucei gambiense (T.b. gambiense) o Trypanosoma brucei rhodesiense (T.b. rhodesiense). La forma de enfermedad por T.b. gambiense es responsable de ~97% de los casos reportados y es endémica en 24 países; la enfermedad es más crónica que su contraparte rhodesiense. El estadio hemolinfático inicial de la enfermedad (estadio 1) no suele diagnosticarse debido a que los síntomas clínicos diferenciales son pocos. En ausencia de tratamiento, le enfermedad avanzará y entrará en el estadio meningo-encefálico avanzado (estadio 2) cuando los parásitos cruzan la barrera entre el cerebro y la sangre e invaden el sistema nervioso central del paciente. Este estadio de la enfermedad causa trastornos neuro-psiquiátricos, convulsiones, y graves trastornos del sueño; eventualmente estos síntomas llevarán al coma. Sin un tratamiento adecuado, la enfermedad será irremisiblemente mortal.
La THA supone una pesada carga para las comunidades y las familias. En 2002, la OMS estimó que la THA era responsable de la pérdida de aproximadamente 1,5 millones de años de vida ajustados por discapacidad (AVAD). En otras palabras, la suma de años de vida potenciales que se pierden en razón de una mortalidad prematura causada por la TAH y de años de vida productivos perdidos a causa de discapacidades causadas también por la TAH hacen un total de millón y medio. Un estudio más reciente realizado en la RDC demostró que el coste que debe afrontar cada hogar afectado por la TAH equivalía a sus ingresos de 5 meses2.
No se prevén nuevos medicamentos para tratar el estadio 2 de la TAH en los próximos cinco años, por lo que existe la urgente necesidad de desarrollar nuevos esquemas de tratamiento basados en los fármacos disponibles actualmente.
Epicentre
Epicentre es una organización sin ánimo de lucro creada en 1987 por Médicos Sin Fronteras, que agrupa a profesionales de la salud especializados en salud pública y epidemiología. En 1996, Epicentre se convirtió en un centro de colaboración para la investigación en epidemiología y respuesta a enfermedades emergentes. El equipo de Epicentre realiza estudios operacionales y clínicos desde sus oficinas en París (sede), Ginebra y Bruselas, y desde su base de investigación permanente en Mbarara, Uganda. Epicentre también ofrece sus conocimientos a organizaciones que solicitan estudios epidemiológicos a corto plazo en países en desarrollo.Epicentre diseña y organiza sesiones de formación para Médicos Sin Fronteras y otros socios en salud pública y epidemiología. A parte de esto, los eEpidemiólogos de Epicentre dan conferencias y organizan módulos de formación en el campo de la epidemiología aplicada como parte de cursos de licenciatura o diplomatura. Por último, Epicentre ha desarrollado conocimientos en el desarrollo e instalación en el terreno de aplicaciones informáticas para la gestión de la información referente a salud. Para más información visite: http://www.epicentre.msf.org.
La “Iniciativa Medicamentos para Enfermedades Olvidadas” (Drugs for Neglected Diseases initiative o DNDi) es un partenariado para la investigación y el desarrollo de nuevos y mejores medicamentos para las enfermedades olvidadas como la leishmaniasis, la enfermedad del sueño, la enfermedad de Chagas y la malaria. Con el objetivo de responder a las necesidades no satisfechas de los pacientes que padecen las enfermedades más olvidadas, DNDi fue creada en 2003 por el Instituto Pasteur y Médicos Sin Fronteras junto con cuatro organizaciones financiadas con fondos públicos en países donde las enfermedades olvidadas son endémicas. Trabajando junto a la industria farmacéutica y medios académicos, DNDi ha creado el mayor portafolio de I+D de la historia en materia de enfermedades kinetoplástidas y actualmente cuenta con 6 proyectos clínicos y 4 pre-clínicos. DNDi lanzó su primer producto, una combinación de dosis fijas antipalúdica, “ASAQ”, junto con sanofi-aventis en 2007. En abril de 2008, en partenariado con Farmanguinhos (Brasil), DNDi puso a disposición de los pacientes su segundo producto, una combinación de dosis fija “ASMQ”, como tratamiento de primera línea para niños y adultos que padecen malaria P. falciparum no complicada en Latinoamérica y en el sureste asiático. Para más información visite: www.dndi.org.
MSF
Médicos Sin Fronteras (MSF) es una organización médico-humanitaria internacional creada en 1971. Hoy, MSF proporciona ayuda en casi 60 países a personas cuya supervivencia se ve amenazada por la violencia, el olvido o la catástrofe, principalmente debido a los conflictos armados, las epidemias, la desnutrición, la exclusión de la atención sanitaria o las catástrofes naturales. MSF proporciona asistencia independiente e imparcial a aquellos que la necesitan. MSF se reserva el derecho de denunciar las crisis olvidadas, de desafiar las deficiencias o abusos en el sistema de ayuda y abogar por tratamientos y protocolos médicos mejorados. Para más información, ir a www.msf.org.
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