Sanofi, DNDi y el consorcio HAT-r-ACC anunciaron que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha adoptado una opinión científica positiva sobre Fexinidazol Winthrop como primer tratamiento oral de la forma aguda de la enfermedad del sueño (rhodesiense). Esta opinión positiva es para el tratamiento en adultos y niños de seis años o más y que pesen al menos 20 kg, tanto de primer estadio (hemolinfático) como de segundo estadio (meningoencefalítico) de la enfermedad del sueño Trypanosoma brucei (Tb) rhodesiense, una forma aguda y letal de esta enfermedad parasitaria que se encuentra en África Oriental y Meridional.
Esta opinión del CHMP surge tras una solicitud de Sanofi en virtud del artículo 58 y ensayos clínicos en Malawi y Uganda dirigidos por iniciativa de la organización de investigación médica sin fines de lucro Medicamentos para Enfermedades Desatendidas (DNDi). El CHMP adoptó por primera vez en 2018 una opinión positiva sobre Fexinidazol Winthrop como primer tratamiento totalmente oral, en adultos y niños de seis años de edad o más y que pesen al menos 20 kg, tanto de primera fase (hemolinfática) como de segunda etapa (meningoencefalítica) de la más común forma de la enfermedad del sueño T.b. gambiense que se encuentra en África Occidental y Central.
La enfermedad del sueño, o tripanosomiasis africana humana (HAT), suele ser mortal sin tratamiento. Ambas formas de enfermedad del sueño se transmiten por la picadura de la mosca tsetsé infectada, que se encuentra en 36 países africanos. Provoca síntomas neuropsiquiátricos, que incluyen agresividad, psicosis, una alteración debilitante de los patrones de sueño que le han dado su nombre a esta enfermedad desatendida y, en última instancia, la muerte.
‘La opinión positiva del CHMP es otro paso adelante en el compromiso de Sanofi de ayudar a ofrecer tratamientos innovadores a comunidades de pacientes vulnerables afectados por la enfermedad del sueño, una enfermedad tropical mortal desatendida. Al trabajar con la OMS y la DNDi, hemos logrado enormes avances en la mejora de los resultados del tratamiento y la simplificación de su administración. Esta asociación y nuestra donación de Fexinidazol Winthrop a través de Foundation S reflejan nuestra misión de proporcionar tratamientos innovadores a los pacientes, sin importar dónde vivan’, afirmó Dietmar Berger, MD, PhD, Jefe de Desarrollo y Director Médico de Sanofi.
Para la variante T.b. rhodesiense, Fexinidazol Winthrop está indicado como tratamiento oral de 10 días, una vez al día. Los datos del ensayo clínico de fase 2/3 de DNDi se presentaron recientemente en el Congreso Europeo de Medicina Tropical y Salud Internacional y demostraron que Fexinidazol Winthrop fue muy eficaz en el tratamiento de la forma de enfermedad del sueño T.b. rhodesiense y es una alternativa segura a los medicamentos existentes. En evaluaciones periódicas de seguimiento que continuaron durante 12 meses después del tratamiento, solo un paciente (2,94%) con la forma avanzada de la enfermedad había recaído y requirió tratamiento con el derivado del arsénico que es el estándar de atención para los pacientes con la etapa más grave de la enfermedad.
‘La enfermedad del sueño T.b. rhodesiense es una enfermedad aterradora que progresa más rápidamente que la T.b. gambiense y mata rápidamente si no se trata. Hasta ahora, debido a la falta de innovación para esta cepa de la enfermedad del sueño, las opciones de tratamiento antiguas y tóxicas deben administrarse en un hospital bajo estricta vigilancia. Disponer de una pastilla oral sencilla y más segura para tratar esta aterradora enfermedad permitirá a los médicos salvar vidas rápidamente. También ayudará a los pacientes a confiar en el nuevo tratamiento’, afirmó el Dr. Westin Nyirenda, Investigador Principal y médico del Hospital Rumphi de Malawi.
Si bien los humanos son el principal huésped de T.b. gambiense, T.b. rhodesiense es una enfermedad zoonótica, lo que significa que la infección puede transmitirse de animales a humanos. El ganado vacuno y los animales salvajes como los antílopes y las cebras son los reservorios más comunes de esta enfermedad. Los movimientos de estos animales, potencialmente provocados por sequías o cambios climáticos, podrían poner a nuevas poblaciones en riesgo de contraer la enfermedad del sueño T.b. rhodesiense. En algunos casos, los turistas que visitan reservas de caza han sido infectados con T.b. rhodesiense.
‘Ya estamos viendo cómo un tratamiento totalmente oral para la enfermedad del sueño T.b. gambiense ha simplificado el tratamiento de esta variante en países como la República Democrática del Congo. Aunque hay comparativamente pocos casos de T.b. rhodesiense, el año pasado Etiopía registró sus primeros casos desde la década de 1970. La sequía en el momento de las infecciones acercó a los humanos y al ganado al hábitat de la mosca tsetsé. Los cambios ambientales podrían ser una de las razones detrás de este resurgimiento’, afirmó el Dr. Olaf Valverde Mordt, Líder del Proyecto Clínico sobre la enfermedad del sueño, DNDi.
La opinión del CHMP de hoy allana el camino para la actualización de las directrices de la OMS sobre el tratamiento de la enfermedad del sueño y la distribución por parte de la OMS de Fexinidazol Winthrop en los países africanos donde la T.b. rhodesiense es prevalente. Fexinidazol Winthrop será donado a la OMS por la Fundación S, la organización filantrópica de Sanofi.
‘El impacto del cambio climático se extiende a la cambiante propagación geográfica de enfermedades transmitidas por vectores, como la enfermedad del sueño, lo que aumenta la probabilidad de que se produzcan eventos de contagio en los que las enfermedades se transfieren de los animales a los humanos. Estos cambios afectan desproporcionadamente a las comunidades más vulnerables, lo que subraya la urgencia de una inversión sostenida en programas que aborden las ETD. Esto incluye el desarrollo de herramientas innovadoras y métodos de tratamiento mejorados. Extendemos nuestro agradecimiento a nuestros socios DNDi por su investigación para los más abandonados y a Sanofi por su continuo apoyo y contribución a estos esfuerzos vitales’, afirmó el Dr. Ibrahima Socé Fall, Director de Enfermedades Tropicales Desatendidas de la Organización Mundial de la Salud.
Fexinidazol Winthrop ya ha sido registrado en la República Democrática del Congo y Uganda como tratamiento para la T.b. gambiense y se recomienda su uso en otros 10 países africanos: (Angola, Burkina Faso, República Centroafricana, Chad, Congo, Costa de Marfil, Guinea Ecuatorial, Gabón, Guinea y Sudán del Sur).
‘Felicitamos al consorcio HAT-r-ACC por desarrollar una mejor opción de tratamiento para esta enfermedad realmente desatendida y estamos encantados con la opinión positiva del CHMP’, afirmó la Dra. Michelle Helinski, Responsable Principal del Proyecto para Enfermedades Infecciosas Desatendidas en la Asociación de Ensayos Clínicos de Europa y Países en Desarrollo. (EDCTP).
El ensayo clínico DNDi para T.b. rhodesiense fue realizado por el Consorcio HAT-r-ACC, con financiación del programa de la Asociación de Ensayos Clínicos de Europa y Países en Desarrollo (EDCTP2) apoyado por la Unión Europea; Fundação para a Ciência e a Tecnologia de Portugal; Agencia Suiza para el Desarrollo y la Cooperación (COSUDE), de Suiza; Médicos Sin Fronteras Internacional; y Desarrollo Internacional del Reino Unido, Reino Unido; y otras fundaciones privadas y particulares.
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La iniciativa Medicamentos para Enfermedades Desatendidas (DNDi) es una organización de investigación médica sin fines de lucro que descubre, desarrolla y ofrece tratamientos seguros, efectivos y asequibles para personas desatendidas. La DNDi está desarrollando medicamentos para la enfermedad del sueño, la leishmaniasis, la enfermedad de Chagas, la ceguera de los ríos, el micetoma, el dengue, el VIH pediátrico, la enfermedad avanzada del VIH, la meningitis criptocócica y la hepatitis C. Sus prioridades de investigación incluyen la salud infantil, la equidad de género y la I+D con perspectiva de género, y enfermedades impactadas por el cambio climático. Desde su creación en 2003, DNDi se ha asociado con socios públicos y privados de todo el mundo para ofrecer 13 nuevos tratamientos, salvando millones de vidas. dndi.org
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El consorcio HAT-r-ACC reúne a una amplia gama de socios con experiencia en la enfermedad del sueño y desarrollo de capacidades en entornos de salud remotos. Esta experiencia de investigación, capacitación y participación comunitaria es esencial para realizar el ensayo clínico en entornos remotos con una población objetivo muy pequeña. Los socios del consorcio incluyen el Ministerio de Salud de Malawi (MMoH), la Organización Nacional de Investigación en Salud de Uganda (UNHRO), la Universidad Makerere en Uganda, Epicentro (MSF) en Francia, el Instituto de Higiene y Medicina Tropical de Lisboa (IHMT) en Portugal, el Institut de Recherche pour le Développement (IRD) de Francia, la OMS y el Instituto Suizo de Salud Pública y Tropical (Swiss TPH).
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