La iniciativa Medicamentos para Enfermedades Olvidadas (DNDi) se complace en anunciar su Proyectos del Año 2023, que reconoce a los equipos y socios de DNDi por sus avances sobresalientes en las áreas de investigación preclínica y clínica. Nominados por el Comité Asesor Científico de DNDi y seleccionados por el Consejo Ejecutivo de DNDi, los premios 2023 reconocen dos proyectos entre más de 40 en Portafolio de I+D de DNDi.    Socios y equipos que colaboraron en los Proyectos del Año 2023 se celebraron durante una sesión especial en la 41ª reunión del Comité Asesor Científico de la DNDi el 6 de octubre.

‘Desde la investigación de nuevos compuestos para llenar una línea de investigación y desarrollo vacía durante mucho tiempo para la enfermedad de Chagas hasta la realización del primer ensayo clínico para pacientes desatendidos con micetoma, nuestros Proyectos del Año 2023 son excelentes ejemplos del trabajo de DNDi para abordar los desafíos de innovación desde el laboratorio hasta junto a la cama del paciente’, dijo Dr. Laurent Fraisse, director de I+D de DNDi. ’Estamos muy agradecidos por la experiencia y la dedicación que nuestros colegas y socios están aportando a estas importantes iniciativas y les agradecemos su compromiso para promover la innovación médica para los pacientes desatendidos’.

Buscando mejores tratamientos para un asesino silencioso

Drug discovery para la enfermedad de Chagas – Proyecto del Año 2023 en investigación preclínica

Sólo dos medicamentos, descubiertos hace medio siglo, están disponibles para tratar la enfermedad de Chagas, una enfermedad parasitaria potencialmente mortal transmitida por insectos conocidos como “vinchucas», que se esconden en las grietas de las paredes y los muebles. Si no se trata, Chagas puede causar daños irreversibles y potencialmente mortales al corazón y otros órganos vitales. Endémica en América Latina y el sur de Estados Unidos, también está presente en Europa, Japón y Australia. El tratamiento actual para la enfermedad es eficaz pero dura ocho semanas y, en ocasiones, tiene efectos secundarios graves. Se necesitan con urgencia tratamientos mejores y más seguros.

Aplicando múltiples tecnologías y estrategias de investigación, los equipos de drug discovery de DNDi y sus socios han logrado avances significativos en el tamizaje de bibliotecas de compuestos químicamente diversos (incluidas colecciones de productos naturales) y en la identificación de nuevas entidades químicas como nuevos puntos de partida para alimentar la cartera de drug discovery para la enfermedad de Chagas.

DNDi agradece a los numerosos socios que han avanzado en este trabajo inicial crítico hacia el descubrimiento y desarrollo de nuevos tratamientos para Chagas. Entre ellos se incluyen Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation por su participación activa en el desarrollo inicial de una nueva serie de leads identificada a partir del tamizaje de una colección de compuestos de origen sintético patentados de Mitsubishi Tanabe; la Fundación Medina y el Institut Pasteur Korea, por su apoyo a la identificación de productos naturales y ensayos de parasite painting, y a la Universidad de Ginebra, por su contribución al facilitar tecnologías para la identificación de productos naturales.

También estamos muy agradecidos por la experiencia vital en parasitología aportada por nuestros socios Institut Pasteur Korea, Universidad de Nagasaki, Instituto Suizo de Salud Pública y Tropical y Universidad de Dundee, que recientemente identificaron más de 20 nuevas series activas contra el T. cruzi, parásito de la enfermedad de Chagas, mediante el tamizaje de alto rendimiento de bibliotecas de compuestos. Más información sobre drug discovery para la enfermedad de Chagas

Progresos contra la ‘más desatendida entre las enfermedades desatendidas’

Fosravuconazol para micetoma – Proyecto del Año 2023 en investigación clínica

El micetoma es una infección devastadora que puede destruir músculos y huesos. La versión fúngica de la enfermedad, conocida como eumicetoma, provoca deformidades y discapacidad. La enfermedad se presenta en el llamado cinturón de micetoma, entre las latitudes 15° S y 30° N, pero se desconoce su carga global. No existe una cura eficaz para el micetoma fúngico y la amputación es común cuando la infección es grave o el tratamiento falla. Se necesita urgentemente un nuevo fármaco.

En 2017, DNDi y el Centro de Investigación del Micetoma (MRC) en Jartum, Sudán, comenzaron a inscribir pacientes en el primer ensayo clínico de fase II, aleatorizado y doble ciego, para el micetoma fúngico. El ensayo inicial estudió la eficacia de una dosis semanal de fosravuconazol (un compuesto azol antifúngico descubierto originalmente por Eisai Co. Ltd. para diversas infecciones fúngicas, incluida la onicomicosis) en comparación con el tratamiento diario con itraconazol, en pacientes que requerían cirugía.

Los resultados presentados en 2022 mostraron que el fosravuconazol y el itraconazol tenían niveles significativos y similares de eficacia, y que el fosravuconazol tenía ventajas prácticas, incluida la administración semanal en lugar de dos veces al día, la ausencia de necesidad de administrarlo con alimentos y la ausencia de contraindicaciones para otros medicamentos. Con un perfil de seguridad favorable, fosravuconazol mostró eficacia en dos dosis probadas. Se inició un estudio de seguimiento para determinar las tasas relativas de recurrencia de la enfermedad a largo plazo.

DNDi, el MRC sudanés y el socio farmacéutico japonés Eisai, que proporcionó fosravuconazol para el ensayo, iniciaron conversaciones en 2022 con las autoridades reguladoras de Sudán antes de presentarlo para su aprobación. Dada la urgente necesidad médica y de salud pública, el Ministerio de Salud de Sudán autorizó la importación de fosravuconazol para el tratamiento de pacientes en el MRC, aunque no se conoce todavía el impacto total de los disturbios actuales en el país sobre los pacientes con micetoma.  Más información sobre fosravuconazol