- A recomendação foi baseada em um estudo de fase II/III que, depois de 18 meses de acompanhamento, demonstrou taxas de sucesso de até 96% nos estágios inicial e avançado de T.b. gambiense, a forma mais comum da doença do sono
- A terapia, administrada em dose única de três comprimidos, poderia oferecer uma alternativa mais simples a regimes mais longos e complexos e ajudar a apoiar a meta da Organização Mundial da Saúde (OMS) de eliminar a doença até 2030
- A Sanofi doará o medicamento à OMS por meio de sua entidade filantrópica Foundation S
Kinshasa / Paris / Genebra / Amsterdã – 27 de fevereiro de 2026. O Comitê de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) da Agência Europeia de Medicamentos concedeu parecer positivo ao Acoziborole Winthrop (acoziborol) como tratamento oral de dose única em estágios iniciais e avançados da doença do sono gambiense em adultos, bem como em adolescentes a partir de 12 anos com peso mínimo de 40kg.
Um parecer positivo do CHMP por meio do procedimento EU-M4all reconhece fortemente que o medicamento atende aos padrões da UE. Esse mecanismo, que envolve especialistas em doenças da OMS e reguladores de países endêmicos, é destinado a medicamentos de alta prioridade de doenças com necessidades médicas não atendidas. Essa decisão apoiará a aprovação regulatória do tratamento na República Democrática do Congo (RDC) e estabelecerá as bases para uma revisão das diretrizes de tratamento da OMS para a doença do sono. Tal atualização poderá ampliar o acesso ao medicamento em outros países endêmicos na África Central e Ocidental.
Uma vez aprovado em países endêmicos, o medicamento, codesenvolvido pela iniciativa Medicamentos para Doenças Negligenciadas (DNDi) e Sanofi, poderá representar um avanço significativo em relação às terapias atuais. Os tratamentos existentes demandam um ciclo de 10 dias de medicamento oral ou uma combinação de injeções e terapia oral para casos avançados.
Transmitida pela picada da mosca tsétsé infectada, a tripanossomíase humana africana, conhecida como doença do sono, é quase sempre fatal sem tratamento. No estágio inicial da doença, as pessoas apresentam dores de cabeça ou febre. No estágio tardio, o parasita atravessa a barreira hematoencefálica e invade o sistema nervoso central, causando sintomas comportamentais, cognitivos e neurológicos, incluindo convulsões, distúrbios do sono, agressividade, confusão, letargia, convulsões e, em última instância, morte.
“Em apenas 20 anos, passamos de tratamentos complicados, incluindo derivados de arsênico com efeitos colaterais graves, para chegarmos ao dia de hoje, em que uma dose única administrada em um único dia pode curar pacientes com segurança”, disse Luis Pizarro, médico e diretor executivo da DNDi. “Esse progresso é prova do poder transformador da ciência colaborativa e nos aproximará finalmente da eliminação da doença do sono, uma doença que matou milhões no continente africano no século passado.”
A DNDi conduziu um estudo pivotal de fase II/III na RDC e na Guiné, em parceria com os programas nacionais de controle da doença do sono, enquanto a Sanofi conduziu o processo de aprovação regulatória. O parecer positivo do CHMP baseia-se em dados clínicos e não clínicos fornecidos pelos parceiros, com eficácia e segurança e apoiadas pelo estudo de fase II/III, publicado na revista médica The Lancet Infectious Diseases, que demonstrou taxas de sucesso – após 18 meses de acompanhamento – de até 96% em ambos os estágios da doença, e com bom perfil de segurança.
“O desenvolvimento do acoziborol e o parecer científico positivo de hoje são uma vitória para a ciência liderada pela África, possibilitada graças a médicos e pesquisadores africanos que conduziram pesquisas farmacêuticas de ponta em algumas das áreas mais remotas e de difícil acesso do continente”, disse Erick Miaka, médico e diretor do programa nacional de controle da doença do sono da RDC.
Em 1998, quase 40 mil casos de doença do sono gambiense foram relatados, com uma estimativa de 300 mil não diagnosticados. Na época, o único tratamento disponível para as pessoas com a fase tardia da doença era um derivado injetável de arsênico com efeitos colaterais graves. Mais de duas décadas de investimentos em novas ferramentas terapêuticas resultaram em tratamentos cada vez melhores, incluindo a terapia combinada nifurtimox e eflornitina em 2009 e o primeiro tratamento oral, fexinidazol, em 2018. Em 2024, menos de 600 casos da doença foram registrados.
“Há décadas, a Sanofi vem mantendo um compromisso com a luta contra a doença do sono, ao lado da DNDi, da Organização Mundial da Saúde e de outros parceiros, em uma das mais duradouras e bem-sucedidas colaborações público-privadas em saúde”, disse Audrey Duval, vice-presidente executiva de Assuntos Corporativos da Sanofi. “Juntos, ajudamos a reduzir os casos a níveis historicamente baixos, alcançando uma redução notável de 98% desde 2001, colocando os pacientes em primeiro lugar e investindo em inovação onde ela é mais necessária. O acoziborol amplia esse legado e representa um passo decisivo na eliminação a doença do sono gambiense até 2030.”
A Sanofi doará o Acoziborole Winthrop à OMS por meio de sua organização filantrópica, a Foundation S – The Sanofi Collective. O medicamento estará disponível gratuitamente aos pacientes.
Outro estudo em andamento na RDC e na Guiné está investigando o Acoziborole Winthrop para o tratamento de crianças de um a 14 anos.
Sobre o programa da DNDi para o desenvolvimento do acoziborole
O programa da DNDi para o desenvolvimento do acoziborol foi apoiado por subsídios do Ministério Federal de Pesquisa, Tecnologia e Espaço (BMFTR) por meio do KfW, Alemanha; Fundação BBVA (por meio do “Prêmio Fronteiras do Conhecimento em Cooperação para o Desenvolvimento”); Ministério das Relações Exteriores da Holanda (DGIS); Associação “Parceria Europeia e dos Países em Desenvolvimento para Ensaios Clínicos” (programa EDCTP2) apoiada pela União Europeia; Global Health EDCTP3 e seus membros; Fundação Gates; Médicos Sem Fronteiras; Agência Norueguesa de Cooperação para o Desenvolvimento; Ministério das Relações Exteriores da Noruega, como parte da contribuição em espécie da Noruega ao EDCTP2; Agência Suíça para Desenvolvimento e Cooperação (SDC); Secretaria de Estado para Educação, Pesquisa e Inovação da Suíça (SERI); Fundação Stavros Niarchos; Agência Espanhola para Cooperação Internacional para o Desenvolvimento (AECID); UK International Development; e outras fundações privadas e indivíduos.
Sobre o programa da DNDi para a doença do sono
O Acoziborole Winthrop é a primeira nova entidade química oral de dose única originada do programa de otimização de compostos da DNDi para a doença do sono. Ele começou com um composto inicial identificado na biblioteca química da Anacor Pharmaceuticals, adquirida pela Pfizer em 2016. A estrutura inicial foi então otimizada com a Scynexis e a Pace University e posteriormente selecionada como candidata para desenvolvimento e estudos de segurança de Fase I conduzidos com sucesso na França, Reino Unido e Malásia.
O Acoziborole Winthrop é a inovação mais recente, resultado de mais de duas décadas de esforços de inovação da DNDi, Sanofi e parceiros. Em 2009, eles desenvolveram uma combinação de medicamentos já existentes conhecida como NECT, extremamente eficaz e com bom perfil de segurança. Um programa de doação foi estabelecido pela Sanofi e Bayer para fornecer o NECT gratuitamente a países endêmicos por meio da Organização Mundial da Saúde (OMS), melhorando radicalmente as opções de tratamento para pacientes.
A DNDi, Sanofi e seus parceiros desenvolveram o fexinidazol, que em 2018 se tornou o primeiro tratamento totalmente oral disponível para a doença do sono gambiense. Esse tratamento de 10 dias agora está disponível em todos os países endêmicos da doença do sono.
O Acoziborole Winthrop pode ser administrado como uma dose oral única, potencialmente sem necessidade de hospitalização sistêmica ou supervisão do tratamento em casa. Isso significa que ele pode se tornar uma ferramenta importante para facilitar os esforços de eliminação da doença do sono.
Sobre a DNDi
A iniciativa Medicamentos para Doenças Negligenciadas (DNDi) é uma organização de pesquisa médica sem fins lucrativos que descobre e desenvolve tratamentos seguros, eficazes e acessíveis para populações negligenciadas. Atualmente, a DNDi está desenvolvendo medicamentos para doença do sono, leishmaniose, doença de Chagas, oncocercose, micetoma, dengue, HIV pediátrico, meningite criptocócica e hepatite C. Suas prioridades de pesquisa incluem saúde infantil; equidade de gênero e P&D com perspectiva de gênero; além de doenças afetadas pelas mudanças climáticas. Desde sua criação em 2003, a DNDi colaborou com parceiros públicos e privados em todo o mundo para entregar novos tratamentos para seis doenças mortais, salvando milhões de vidas. O acoziborol é o 14º tratamento entregue pela DNDi. dndi.org
Sobre a Sanofi
A Sanofi é uma empresa biofarmacêutica movida por P&D e apoiada por inteligência artificial, comprometida em melhorar a vida das pessoas. A empresa aplica sua expertise em sistema imunológico para criar medicamentos e vacinas que tratam e protegem milhões de pessoas em todo o mundo, com um pipeline inovador que pode beneficiar milhões. A equipe é guiada por um único propósito: buscar os milagres da ciência para melhorar a vida das pessoas; isso os inspira a impulsionar o progresso e entregar impacto positivo para as pessoas e as comunidades que servimos, enfrentando os desafios de saúde, ambientais e sociais mais urgentes de nosso tempo. A Sanofi está listada na EURONEXT: SAN e na NASDAQ: SNY
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