A iniciativa Medicamentos para Doenças Negligenciadas (DNDi) tem o prazer de anunciar seu Projetos do Ano 2023, que reconhece equipes e parceiros da DNDi pelo notável progresso nas áreas de pesquisa pré-clínica e clínica. Indicados pelo Comitê Científico Consultivo da DNDi e selecionados pela Diretoria Executiva da DNDi, os prêmios 2023 foram concedidos a dois projetos entre os mais de 40 presentes no Portfólio de P&D da DNDi.    Parceiros e funcionários que trabalharam juntos nos Projetos do Ano de 2023 foram homenageados durante a 41ª reunião do Comitê Científico Consultivo da DNDi, em 6 de outubro.

“Desde a investigação de novos compostos para preencher um pipeline de pesquisa e desenvolvimento há muito vazio para a doença de Chagas até a realização do primeiro ensaio clínico para pacientes negligenciados com micetoma, nossos Projetos do Ano de 2023 são excelentes exemplos do trabalho da DNDi para enfrentar os desafios de inovação, desde a bancada do laboratório até a cabeceira do paciente”, disse o diretor de P&D da DNDi, Dr. Laurent Fraisse. “Estamos muito gratos pela experiência e dedicação que nossos colegas e parceiros estão trazendo para essas importantes iniciativas e agradecemos-lhes pelo compromisso de promover a inovação médica para pacientes negligenciados”.

Buscando melhores tratamentos para um assassino silencioso

Drug discovery para doença de Chagas – Projeto do Ano 2023 em pesquisa pré-clínica

Apenas dois medicamentos — descobertos há meio século — estão disponíveis para tratar a doença de Chagas, uma doença parasitária potencialmente fatal transmitida por insetos conhecidos como “barbeiros”, que se escondem em fendas nas paredes e nos móveis. Se não for tratada, a doença de Chagas pode causar danos irreversíveis e potencialmente fatais ao coração e a outros órgãos vitais. Endêmica na América Latina e no sul dos EUA, também está presente na Europa, Japão e Austrália. O tratamento atual para a doença é eficaz, mas dura oito semanas e, às vezes, apresenta efeitos colaterais graves. Tratamentos melhores e mais seguros são urgentemente necessários.

Aplicando múltiplas tecnologias e estratégias de pesquisa, as equipes de drug discovery da DNDi, junto com seus parceiros, fizeram progressos significativos na triagem de bibliotecas de compostos quimicamente diversos – incluindo coleções de produtos naturais — e na identificação de novas entidades químicas como novos pontos de partida para alimentar o pipeline de drug discovery para a doença de Chagas.

A DNDi agradece aos muitos parceiros que avançaram neste trabalho inicial fundamental para descobrir e desenvolver tratamentos completamente novos para Chagas. Estão incluídos a Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation, pela sua participação ativa no estágio inicial de desenvolvimento de uma nova série de leads identificada a partir da triagem de uma coleção de compostos de origem sintética exclusivos da Mitsubishi Tanabe; a Fundación Medina e o Institut Pasteur Korea, pelo seu apoio à identificação de hits de produtos naturais e ensaios com a técnica de parasite painting; e a Universidade de Genebra, por sua contribuição de tecnologias facilitadoras para a identificação de hits de produtos naturais.

Estamos também muito gratos pela experiência vital em parasitologia disponibilizada pelos nossos parceiros Institut Pasteur Korea, Universidade de Nagasaki, Instituto Suíço de Saúde Tropical e Pública e Universidade de Dundee, que identificaram recentemente mais de 20 novas séries ativas contra o T. cruzi, parasita da doença de Chagas, por meio de triagem de alto rendimento de bibliotecas de compostos.

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Progresso contra a “mais negligenciada entre as doenças negligenciadas”

Fosravuconazol para micetoma – Projeto do Ano 2023 em pesquisa clínica

O micetoma é uma infecção devastadora que pode destruir músculos e ossos. A versão fúngica da doença, conhecida como eumicetoma, causa deformidades e incapacidades. A doença ocorre no chamado cinturão de micetoma, entre as latitudes 15° S e 30° N, mas sua carga global é desconhecida. Não existe cura eficaz para o micetoma fúngico, e a amputação é comum quando a infecção é grave ou o tratamento falha. Um novo medicamento é urgentemente necessário.

Em 2017, a DNDi e o Centro de Pesquisa de Micetoma (MRC) em Cartum, Sudão, começaram a recrutar pacientes no primeiro ensaio clínico duplo-cego e randomizado de fase II para micetoma fúngico. O ensaio inicial estudou a eficácia de uma dose semanal de fosravuconazol — um composto antifúngico de azol originalmente descoberto para várias infecções fúngicas, incluindo onicomicose, pela Eisai Co. Ltd. — em comparação ao tratamento diário com itraconazol, em pacientes que necessitam de cirurgia.

Os resultados apresentados em 2022 mostraram que o fosravuconazol e o itraconazol tiveram níveis de eficácia significativos e semelhantes, com o fosravuconazol apresentando vantagens práticas — incluindo administração semanal em vez de duas vezes ao dia, sem necessidade de administração com alimentos e sem contraindicação para outros medicamentos. Com perfil de segurança favorável, o fosravuconazol mostrou eficácia em duas doses testadas. Um estudo de acompanhamento foi iniciado para determinar as taxas relativas de recorrência da doença em longo prazo.

A DNDi, o MRC sudanês e o parceiro farmacêutico japonês Eisai, que forneceu o fosravuconazol para o ensaio, iniciaram discussões em 2022 com as autoridades reguladoras no Sudão antes de o submeterem para aprovação. Dadas as necessidades médicas e de saúde pública urgentes, o Ministério da Saúde do Sudão autorizou a importação de fosravuconazol para tratamento de pacientes no MRC — embora o impacto total dos atuais conflitos no país sobre os pacientes com micetoma ainda não seja conhecido.

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