Drug discovery

A busca por tratamentos pioneiros a partir de novas moléculas

Drug discovery

A busca por tratamentos pioneiros a partir de novas moléculas

A DNDi investe em trazer novos tratamentos por meio da pesquisa e desenvolvimento (P&D) – tanto pelo reposicionamento ou modificação de medicamentos de outras áreas terapêuticas quanto pela identificação e desenvolvimento de novas entidades químicas.

Trabalhamos com parceiros em todo o mundo:

  • triando centenas de milhares de compostos todos os anos
  • avaliando moléculas ativas (“hits”) e promissoras (“leads”)
  • otimizando “leads” em candidatos a medicamentos
.5 milhões
4.5 milhões

compostos analisados até o momento

%
54%

dos compostos analisados foram acessados gratuitamente por meio de parcerias

21

projetos focados na identificação ou no desenvolvimento de novas entidades químicas

Triagem

A DNDi acessa bibliotecas de compostos de forma gratuita, por meio de colaborações com empresas farmacêuticas ou instituições públicas e privadas de pesquisa, ou por meio da compra de fornecedores comerciais.

Utilizamos triagem em larga escala (high-throughput screening) para acelerar a avaliação dessas coleções de compostos e selecionar os conjuntos de moléculas ativas mais promissores. Embora a maior parte das coleções triadas até hoje tenha origem em síntese química, a DNDi expandiu recentemente a busca para produtos naturais.

Desde sua criação, a DNDi já triou aproximadamente:

  • 3 milhões de compostos para atividade contra os parasitas Leishmania e Trypanosoma cruzi, em busca de novos tratamentos para leishmaniose e doença de Chagas
  • 1,5 milhão de compostos para atividade contra Trypanosoma brucei, em busca de novos tratamentos para a doença do sono

Consórcios de otimização de compostos

Uma vez que são identificados, os compostos ativos (“hits”) precisam passar por diversas modificações para aprimorar suas características e aumentar suas chances de se tornarem medicamentos no futuro. Os consórcios de otimização desempenham um papel fundamental nos esforços da DNDi nessa etapa, conectando as diferentes capacidades de pesquisa globais às necessidades de pacientes negligenciados, além de apoiar atividades de descoberta de medicamentos em regiões endêmicas. Esses arranjos colaborativos já entregaram candidatos a medicamentos para doença de Chagas, leishmaniose, doença do sono e oncocercose (cegueira dos rios) que seguiram seu desenvolvimento nos estudos clínicos até chegarem aos pacientes.

O grande diferencial destes consórcios é a conexão entre os parceiros regionais e a rede internacional e multidisciplinar da DNDi, contribuindo para o fortalecimento das capacidades de todos os membros das redes de pesquisa. Ao mesmo tempo em que estes consórcios estão baseados nos modelos de excelência dos grandes institutos de pesquisa globais, as parcerias estão voltadas para as necessidades das populações dos países endêmicos. Trata-se de um esforço conjunto pelo mesmo propósito: obter novos tratamentos seguros, eficazes e acessíveis para doenças negligenciadas.

Pioneiro na América Latina, o projeto LOLA (Lead Optimization Latin America, pela sigla em inglês) é um exemplo desse tipo de consórcio. Uma iniciativa que foi lançada em 2013 e tem como importantes aliados a Universidade Estadual de Campinas (UNICAMP) e a Universidade de São Paulo (USP). Saiba mais sobre o LOLA neste artigo, desenvolvido em comemoração aos 10 anos do projeto em 2023, sendo que agora ele integra uma rede global de pesquisa e desenvolvimento para doença de Chagas (vide abaixo nossos projetos).

 

Nossos projetos- Doença de Chagas

Desde 2025, em um esforço para otimizar processos e recursos, os diferentes consórcios de otimização de compostos da DNDi focados em doença de Chagas passaram a ser organizados em uma única e ampla rede global de descoberta de medicamentos. Essa integração fortalece a colaboração entre a DNDi, pesquisadores e parceiros globais, tornando o processo mais ágil e eficiente. Com forte participação de estudantes e pesquisadores em início de carreira de universidades da região, bem como de pesquisadores experientes do Brasil e do mundo, o consórcio se consolida tanto como um hub de pesquisa quanto de formação.

O Open Chagas é uma nova plataforma de inovação aberta liderada pela DNDi, e criada para acelerar a identificação de candidatos à fármacos para a doença de Chagas por meio do intercâmbio de conhecimento, fortalecimento de capacidades e colaboração regional. O Open Chagas tem dois objetivos principais: identificar novas séries químicas e pontos de partida para projetos de descoberta, e fortalecer capacidades científicas e de inovação aberta na América Latina. Saiba mais sobre o projeto aqui.

Estudantes de mais de 30 instituições em diferentes regiões do mundo – da Austrália à Europa, Índia, América Latina e EUA – trabalham juntos analisando dados e propondo novos compostos, que depois são testados pela DNDi para verificar atividade antiparasitária. Saiba mais sobre o projeto aqui.

Em 2024, foi iniciada a prospecção da biblioteca de produtos naturais provenientes da biodiversidade brasileira MPH (Molecular Power House) quanto à presença de inibidores do parasita  T. cruzi, junto ao Centro Nacional de Pesquisa em Energia e Materiais (CNPEM), através de sua Unidade Embrapii. Essa iniciativa é uma colaboração entre a DNDi, o CNPEM, a Unidade Embrapii CEINFAR (Faculdade de Ciências Farmacêuticas da Universidade de São Paulo, FCF-USP), a empresa Phytobios/Centroflora, com o objetivo final de desenvolver fármacos eficazes para o tratamento da doença de Chagas. Este projeto tem potencial social e de impacto nacional significativo, por se tratar do desenvolvimento de um possível fármaco para o tratamento de uma doença negligenciada com base na biodiversidade brasileira.

Nossos projetos – Leishmaniose

Os tratamentos atuais para leishmaniose cutânea (LC) apresentam limitações e poucos esforços de P&D para desenvolver novos medicamentos para a doença são feitos. Desde 2021, essa rede internacional colaborativa — que reúne especialistas acadêmicos do Brasil, Suécia, Países Baixos e Reino Unido, em parceria com a equipe global da DNDi — vem aplicando métodos inovadores e desenvolvendo novas ferramentas para facilitar novas pesquisas sobre LC e outras doenças de pele. O objetivo é preencher as lacunas de conhecimento translacional que têm impedido o desenvolvimento clínico de um portfólio de candidatos a medicamentos orais simples, acessíveis e de boa tolerância para o tratamento da LC. Entre os principais resultados estão:

  • A definição das relações entre exposição cutânea e resposta terapêutica para múltiplos candidatos, permitindo estabelecer alvos farmacocinéticos cutâneos em humanos que serão medidos e validados em futuros ensaios clínicos de Fase II — um passo importante para viabilizar novos tratamentos para LC.
  • O desenvolvimento de um novo modelo in vivo de infecção por braziliensis bioluminescente.
  • A consolidação de um consórcio multidisciplinar robusto formado por grupos de pesquisa dedicados ao estudo de doenças de pele.

Parceiros na América Latina

Instituto de Química, Universidade Estadual de Campinas (UNICAMP) – Brasil

Centro de Química Medicinal (CQMED-Unicamp), Universidade Estadual de Campinas (UNICAMP) – Brasil

Faculdade de Ciências Farmacêuticas (FCF/USP), Universidade de São Paulo (USP) – Brasil

Faculdade de Ciências Farmacêuticas de Ribeirão Preto (FCFRP/USP) , Universidade de São Paulo (USP) – Brasil

Instituto de Física de São Carlos (IFSC/USP), Universidade de São Paulo (USP) – Brasil

Eurofarma – Brasil

Universidade Federal do Rio de Janeiro (UFRJ) – Brasil

Universidade Federal do Estado de São Paulo (UNIFESP) – Brasil

Centro de Inovação e Ensaios Pré-clínicos (CIEnP) – Brasil

Centro Nacional de Pesquisa em Energia e Materiais (CNPEM) – Brasil

Phytobios/Centroflora – Brasil

 

Doadores

Associação Bem-Te-Vi Diversidade

Instituto Umbuzeiro

Agência Suíça para Desenvolvimento e Cooperação (SDC), Suíça

Agência de Cooperação Internacional do Reino Unido (UK International Development)

Banco Nacional de Desenvolvimento Econômico e Social (BNDES), Brasil

Fundação Oswaldo Cruz, Brasil

Dioraphte Foundation

Médecins Sans Frontières International

Ministério de Relações Exteriores (DGIS) dos Países Baixos

Ministério Federal de Pesquisa, Tecnologia e Espaço (BMFTR) por meio de KfW, Alemanha

Ministério da Saúde do Brasil

 

Financiamento colaborativo

Fundação de Amparo à Pesquisa do Estado de São Paulo (FAPESP) – Brasil

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Organização internacional, sem fins lucrativos, que desenvolve tratamentos seguros, eficazes e acessíveis para os pacientes mais negligenciados.

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